ΝΕΟ ΦΑΡΜΑΚΟ ΓΙΑ ΤΗ ΡΕΥΜΑΤΟΕΙΔΗ ΑΡΘΡΙΤΙΔΑ ΣΤΟΧΕΥΕΙ ΣΤΟ ΠΡΟΒΛΗΜΑ ΚΑΙ ΟΧΙ ΣΤΟ ΑΝΟΣΟΠΟΙΗΤΙΚΟ

Μια νέα δραστική ουσία, η ροσνιλιμάμπη, που βρίσκεται σε στάδιο κλινικών δοκιμών, φαίνεται ότι σταματά τη φλεγμονή τοπικά στις αρθρώσεις, χωρίς να επηρεάζει την άμυνα του οργανισμού. Πώς ακριβώς λειτουργεί και πότε αναμένεται να κυκλοφορήσει στην αγορά;

Ένα από τα πιο συχνά αυτοάνοσα νοσήματα είναι η ρευματοειδής αρθρίτιδα, η οποία προκαλεί χρόνιο πόνο και μη αναστρέψιμη βλάβη των αρθρώσεων, εάν δεν αντιμετωπιστεί έγκαιρα.

Η βλάβη στις αρθρώσεις προκαλείται από φλεγμονή, μια διαδικασία που χρησιμοποιεί το ανοσοποιητικό σύστημα για να καταπολεμήσει τις λοιμώξεις και να επουλώσει τα τραύματα. Στην περίπτωση της ρευματοειδούς αρθρίτιδας, όμως, η φλεγμονή παρατείνεται χωρίς εμφανή λόγο .

Επειδή η επιστήμη δεν έχει καταλήξει στο τι ακριβώς την προκαλεί, δεν έχει βρεθεί αναστρέψιμη θεραπεία, παρά μόνο φάρμακα που «κοιμίζουν» τη νόσο και κάνουν διαχειρίσιμη την καθημερινότητα των ασθενών.

Επί του παρόντος, η ρευματοειδής αρθρίτιδα αντιμετωπίζεται με αντιφλεγμονώδη, κορτικοστεροειδή ή ανοσοκατασταλτικά φάρμακα ευρείας κλίμακας. Η πιο νέα αντιμετώπιση είναι οι λεγόμενοι βιολογικοί παράγοντες, που δρουν στοχευμένα στη φλεγμονώδη διαδικασία.

Kαθώς η φλεγμονή είναι και ο τρόπος που έχει ο οργανισμός να καταπολεμά ιούς και βακτήρια, οι ασθενείς που παίρνουν αυτά τα φάρμακα είναι συχνά πιο ευάλωτοι σε μολύνσεις και λοιμώξεις.

iStock

Ροσνιλιμάμπη: ποια είναι η νέα δραστική ουσία ενάντα στην αρθρίτιδα;

Ένα πολύ ελπιδοφόρο νέο έρχεται από την επιστημονική έρευνα: μία νέα δραστική ουσία, η ροσνιλιμάμπη, που βρίσκεται σε στάδιο κλινικών δοκιμών, φαίνεται ότι σταματά τη φλεγμονή τοπικά στις αρθρώσεις, χωρίς να επηρεάζει την άμυνα του οργανισμού.

Η ροσνιλιμάμπη ανήκει στην κατηγορία των μονοκλονικών αντισωμάτων, έναν τύπο βιολογικών φαρμάκων που μπορούν να χρησιμοποιηθούν για τη θεραπεία της ρευματοειδούς αρθρίτιδας, εάν άλλες θεραπείες δεν είναι αποτελεσματικές.

Τα μονοκλωνικά αντισώματα είναι ένας τύπος μορίων που παράγονται στο εργαστήριο και μπορούν να μιμηθούν την ικανότητα του ανοσοποιητικού συστήματος να καταπολεμά επιβλαβή παθογόνα, όπως ιούς ή βακτήρια. Πέραν της στόχευσης και της συγκεκριμένης προσέγγισης, μειώνουν τις παρενέργειες σε σύγκριση με θεραπείες ευρέος φάσματος.

Η ροσνιλιμάμπη σχεδιάστηκε για να καταστέλλει την υπερβολική δραστηριότητα των Τ-κυττάρων, βοηθώντας στην αποκατάσταση της ανοσολογικής ισορροπίας που βάλλεται από τις ανοσοκατασταλτικές θεραπείες.

Η ΡΟΣΝΙΛΙΜΑΜΠΗ ΑΝΗΚΕΙ ΣΤΗΝ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ ΤΩΝ ΜΟΝΟΚΟΛΩΝΙΚΩΝ ΑΝΤΙΣΩΜΑΤΩΝ, ΕΝΑΝ ΤΥΠΟ ΒΙΟΛΟΓΙΚΩΝ ΦΑΡΜΑΚΩΝ.

Πώς λειτουργούν τα μονοκλωνικά αντισώματα;

Τα μονοκλωνικά αντισώματα παράγονται μέσω μιας πολύπλοκης διαδικασίας που ξεκινά με την ανοσοποίηση ζώων (συνήθως ποντικών) ή τη χρήση καλλιεργημένων ανθρώπινων κυττάρων που μπορούν να παράγουν αντισώματα.

iStock

Αρχικά, προσδιορίζεται στο εργαστήριο ο στόχος, για παράδειγμα, ένα συγκεκριμένο μόριο που εμπλέκεται στην ασθένεια (συχνά μια πρωτεΐνη στην επιφάνεια ενός παθογόνου).

Τα μονοκλωνικά αντισώματα χορηγούνται σε ασθενείς με διάφορους τρόπους, ανάλογα με τη συγκεκριμένη θεραπεία και τη νόσο – συχνά ως ενδοφλέβιες εγχύσεις ή ενέσεις. Μετά τη χορήγηση, μπαίνουν στην κυκλοφορία του αίματος και αναζητούν το μόριο που έχει τεθεί ως στόχος. Όταν το εντοπίσουν, συνδέονται μαζί του και μπορούν να επηρεάσουν τη λειτουργία του.

Η ΔΡΑΣΤΙΚΗ ΟΥΣΙΑ ΤΟΥ ΝΕΟΥ ΦΑΡΜΑΚΟΥ ΚΑΤΑΣΤΡΕΦΕΙ ΠΕΡΙΠΟΥ ΤΟ 90% ΤΩΝ ΠΑΘΟΓΟΝΩΝ ΚΥΤΤΑΡΩΝ ΜΟΝΟ ΣΤΗΝ ΠΕΡΙΟΧΗ ΤΗΣ ΑΡΘΡΩΣΗΣ.

Τα μονοκλωνικά αντισώματα μπορούν επίσης να βοηθήσουν στην ενεργοποίηση του ανοσοποιητικού συστήματος για την καταστροφή του στοχευόμενου παθογόνου ή των μολυσμένων κυττάρων. Έχουν την «ικανότητα» να εντοπίζουν το παθογόνο για καταστροφή από κύτταρα του ανοσοποιητικού (όπως τα μακροφάγα) ή να ενισχύσουν τη φυσική ανοσολογική απόκριση του σώματος.

Τι έδειξε η έρευνα;

Η δοκιμή, που γίνεται στις ΗΠΑ, συμπεριέλαβε 424 ασθενείς με μέτρια έως σοβαρή ΡΑ, οι οποίοι έπαιρναν μεθοτρεξάτη, ένα κλασικό ανοσοτροποποιητικό φάρμακο για την αρθρίτιδα. Στους ασθενείς αυτούς παρατηρήθηκαν στατιστικά σημαντικές μειώσεις στη βαθμολογία δραστηριότητας της νόσου σε 28 αρθρώσεις, αλλά και στις τιμές της C-αντιδρώσας πρωτεΐνης (CRP), που είναι ενδεικτικές της φλεγμονής.

Σε άτομα με ΡΑ, περισσότερο από το 80% των Τ κυττάρων που βρίσκονται στον ιστό της άρθρωσης ή στον αρθρικό υμένα είναι παθογόνα. Επιπλέον, το περιφερικό αίμα αυτών των ασθενών περιέχει διπλάσια παθογόνα Τ κύτταρα από αυτά που βρίσκονται σε υγιή άτομα.

Η επιλεκτική καταπολέμηση των παθογόνων Τ κυττάρων τόσο στον αρθρικό υμένα όσο και στο περιφερικό αίμα ομαλοποιεί την υπόλοιπη σύνθεση των Τ κυττάρων στον οργανισμό, κατάσταση που θυμίζει περισσότερο ένα υγιές ανοσοποιητικό σύστημα και οδηγεί σε ύφεση της νόσου.

Κάτι τέτοιο είναι σπουδαίο, επειδή το φάρμακο αυτό καταστρέφει περίπου το 90% των παθογόνων κυττάρων μόνο στην περιοχή της άρθρωσης, χωρίς να επηρεάζει την υπόλοιπη ανοσολογική απόκριση. Και σκεφτείτε πόσο σημαντικό είναι για τους ασθενείς που δεν βρίσκουν ανακούφιση, καθώς από το 2012 δεν έχουν εγκριθεί νέες κατηγορίες θεραπείας. 

ΓΙΑ ΝΑ ΠΕΡΑΣΕΙ ΕΝΑ ΦΑΡΜΑΚΟ ΑΠΟ ΤΗ ΦΑΣΗ 2 ΤΩΝ ΚΛΙΝΙΚΩΝ ΔΟΚΙΜΩΝ ΣΤΗΝ ΑΓΟΡΑ, ΜΠΟΡΕΙ ΝΑ ΧΡΕΙΑΣΤΟΥΝ 5 ΜΕ 8 ΧΡΟΝΙΑ.

Πότε θα είναι διαθέσιμο το φάρμακο στην αγορά;

Το φάρμακο βρίσκεται ακόμα σε στάδιο κλινικών δοκιμών (Φάση 2) και δεν έχει λάβει έγκριση κυκλοφορίας ως τελικό σκεύασμα στην αγορά. Ερευνάται προς το παρόν η δράση του στη ρευματοειδή αρθρίτιδα, την ελκώδη κολίτιδα και τη γυροειδή αλωπεκία.

«Η ροσνιλιμάμπη καταστρέφει επιλεκτικά και πολύ αποτελεσματικά τα παθογόνα Τ κύτταρα, διατηρώντας μια συνολική ισορροπημένη σύνθεση ανοσοκυττάρων, που υποστηρίζει την ανοσολογική επιτήρηση του οργανισμού», σχολίασε ο Paul Lizzul, M.D., γιατρός επικεφαλής της έρευνας, εκ μέρους της φαρμακευτικής εταιρείας που κατασκεύασε τη δραστική ουσία.

Η μετάβαση ενός φαρμάκου από τη Φάση 2 στην κυκλοφορία του στην αγορά είναι μια χρονοβόρα διαδικασία που συνήθως απαιτεί 5 έως 8 χρόνια, αν όλα εξελιχθούν ομαλά.

Σε αυτή τη φάση που βρίσκεται τώρα το φάρμακο, οι ερευνητές ελέγχουν αν η ουσία είναι αποτελεσματική σε ασθενείς και καθορίζουν τη σωστή δοσολογία. Μόνο το 30-33% των φαρμάκων καταφέρνει να περάσει στη Φάση 3. Τότε, το φάρμακο θα δοκιμαστεί σε χιλιάδες εθελοντές παγκοσμίως για να επιβεβαιωθεί η ασφάλεια και η υπεροχή του σε σχέση με τις υπάρχουσες θεραπείες.

Η περίοδος αυτή διαρκεί 2-4 χρόνια και στη συνέχεια κατατίθεται η αίτηση στον αρμόδιο ελεγκτικό φορέα, εν προκειμένω στον FDA των ΗΠΑ. Η εξέταση του φακέλου διαρκεί συνήθως 10-15 μήνες, ενώ μόνο αν το φάρμακο θεωρηθεί «επαναστατικό» (Breakthrough Therapy), η διαδικασία μπορεί να επιταχυνθεί σε 6-8 μήνες.