ΕΓΚΡΙΘΗΚΕ ΦΑΡΜΑΚΟ ΠΟΥ ΜΠΟΡΕΙ ΝΑ ΚΑΘΥΣΤΕΡΗΣΕΙ ΤΟΝ ΔΙΑΒΗΤΗ ΤΥΠΟΥ 1

Μια νέα θεραπεία που μπορεί να καθυστερήσει την εμφάνιση διαβήτη τύπου 1 εγκρίθηκε στις ΗΠΑ από τον FDA. Η έγκριση θεωρείται ιδιαίτερα σημαντική, καθώς μπορεί να αλλάξει την πορεία της νόσου.

Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε την πρώτη θεραπεία που μπορεί να καθυστερήσει –ενδεχομένως για χρόνια– την εμφάνιση του διαβήτη τύπου 1 σταδίου 3 σε άτομα που πάσχουν σήμερα από διαβήτη τύπου 1 σταδίου 2. Πιο απλά, η θεραπεία εγκρίθηκε για άτομα που έχουν πρώιμα σημάδια διαβήτη τύπου 1.

Πρόκειται για μια πολύ σημαντική εξέλιξη, αφού μπορεί να «ανοίξει την πόρτα» για συνολική θεραπεία της νόσου κάποια στιγμή, με τον ίδιο τρόπο που η πρώτη ανοσοθεραπεία για τον καρκίνο αποτέλεσε σημαντική ανακάλυψη πριν από περίπου μια δεκαετία, οδηγώντας σε νέα εποχή θεραπειών, κατά τα λεγόμενα του Δρ. Mark S. Anderson, διευθυντή στο κέντρο διαβήτη στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια και ερευνητή της κλινικής δοκιμής που οδήγησε στην έγκριση της θεραπείας.

Ποιο είναι το νέο φάρμακο και πότε θα είναι διαθέσιμο

Πρόκειται για το μονοκλωνικό αντίσωμα τεπλιζουμάμπη («teplizumab») που θα κυκλοφορήσει στην αγορά με την εμπορική ονομασία Tzield και θα χορηγείται μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης. Υπολογίζεται ότι το φάρμακο θα κοστίζει 13.850 δολάρια ανά φιαλίδιο ή 193.900 δολάρια για μια θεραπεία 14 ημερών. Το φάρμακο θα πρέπει να είναι διαθέσιμο μέχρι το τέλος του έτους.

Οι ειδικοί ξεκαθαρίζουν ότι το φάρμακο δεν θεραπεύει ούτε προλαμβάνει τον διαβήτη τύπου 1, αλλά αναβάλλει την εμφάνισή του κατά μέσο όρο δύο χρόνια. Μάλιστα, μπορεί να καθυστερήσει την εμφάνιση του διαβήτη για πολύ μεγαλύτερο διάστημα, το ανώτερο ακόμα και 11 χρόνια, σύμφωνα με όσα ανέφερε ο Dr. Kevan Herold του Yale, κύριος ερευνητής στις δοκιμές του φαρμάκου.

iStock

Δοκιμές και ασφάλεια

Ο FDA ανέφερε ότι η έγκριση βασίστηκε σε κλινική δοκιμή φάσης 2 με 76 συμμετέχοντες, οι οποίοι κλήθηκαν τυχαία να λάβουν το φάρμακο ή εικονικό φάρμακο μία φορά ημερησίως ενδοφλέβια για 14 ημέρες. Τα άτομα που συμμετείχαν στη δοκιμή είχαν μια πρώιμη μορφή διαβήτη τύπου 1, κατά την οποία τα επίπεδα σακχάρου στο αίμα είναι μη φυσιολογικά, αλλά δεν έχουν ακόμη αναπτυχθεί συμπτώματα, τα οποία εμφανίζονται στο στάδιο 3.

Τα αποτελέσματα της μελέτης έδειξαν ότι σε παρακολούθηση 51 μηνών, το 45% των 44 ασθενών που έλαβαν Tzield διαγνώστηκαν αργότερα με διαβήτη τύπου 1 σταδίου 3, σε σύγκριση με το 72% των 32 ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Ο μέσος χρόνος μέχρι τη διάγνωση για τα άτομα που έλαβαν το φάρμακο ήταν περίπου τέσσερα χρόνια, σε σύγκριση με τα περίπου δύο χρόνια για τα άτομα στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου. «Αυτό αντιπροσωπεύει μια στατιστικά σημαντική καθυστέρηση στην ανάπτυξη διαβήτη τύπου 1 σταδίου 3», αναφέρεται στην ανακοίνωση.

iStock

Ποιους αφορά η νέα θεραπεία

Ο διαβήτης τύπου 1 είναι αυτοάνοσο νόσημα κατά το οποίο καταστρέφονται κύτταρα του παγκρέατος που παράγουν την ινσουλίνη στον οργανισμό μας. Διαγιγνώσκεται συνήθως σε παιδιά και νεαρούς ενήλικες.

Η θεραπεία εγκρίθηκε για άτομα ηλικίας 8 ετών και άνω που έχουν πρώιμα σημάδια διαβήτη τύπου 1. Συγκεκριμένα, η τεπλιζουμάμπη θα χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία ασθενών υψηλού κινδύνου για διαβήτη τύπου 1, οι οποίοι έχουν αντισώματα που υποδηλώνουν ανοσολογική επίθεση στο πάγκρεας και των οποίων η ανοχή στη γλυκόζη δεν είναι φυσιολογική.